14、药物剂量反应研究全解析

药物剂量反应研究全解析

1. 药物开发阶段概述

药物开发是一个严谨且复杂的过程，候选化合物需历经毒性、药代动力学/药效学、有效性和安全性等一系列严格测试，才能投放市场供患者使用。这个过程涵盖了非临床动物研究以及针对健康志愿者和目标患者群体的临床研究。临床研究可分为四个阶段（I - IV 期），分别对应人类药理学、治疗探索、治疗验证和治疗应用研究。

阶段	类型	目标
I 期	探索和学习	-
II 期	探索和学习	为进入 III 期验证阶段做准备，探索剂量范围，确定最小有效剂量
III 期	治疗验证	确认产品有效性，为监管机构审批提供依据
IV 期	上市后研究	-

由于 III 期关键研究通常规模大、成本高，II 期研究成为进入 III 期验证阶段前的关键环节。监管机构建议在开展 III 期研究前，充分探索测试疗法的全剂量范围，并鼓励确定最小有效剂量（MinED）。精心设计的 II 期研究对患者和赞助商都极为有益，能缩短上市时间并提高