16、删失数据推断与生存分析

删失数据推断与生存分析

1. 引言

生存分析主要用于对一组通常患有某种疾病的受试者的生存时间进行建模，并生成生存曲线，该曲线展示了随着时间推移有多少受试者存活。与标准回归方法不同的是，生存分析存在删失观测值，部分受试者可能会中途退出研究，导致失访。对于这些受试者，我们仅知道他们在最后一次被观察到的时间点之前存活，但不清楚他们最终还能存活多久。为了利用这些“至少存活了这么久”的信息来找到无偏的生存曲线估计，已经开发了多种方法，其中最流行的是非参数的Kaplan - Meier方法。

删失观测值是指我们仅知道其小于（或大于）某个已知值的观测值。在临床试验中，我们通常关注患者的生存时间，生存时间一般定义为从诊断到死亡的时长，但也可以使用其他“起始”事件（如手术）和“结束”事件（如疾病复发、肿瘤大小超过特定阈值、移植排斥等）。由于诸多限制，试验往往无法进行到所有患者都达到终点事件。对于某个未完全观察到终点时间的受试者，仍有部分信息可用，即患者在观察期结束时存活，这些信息应纳入分析，此类观测值被称为右删失观测值。此外，还有左删失观测值，例如检测可能存在检测阈值。为了利用删失观测值中的信息，需要特殊的分析方法。

工程师通常对各种设备的可靠性感兴趣，生存分析的大部分方法也适用于设备可靠性分析，但两者存在重要差异。在多组件系统的可靠性分析中，优化组件的数量和位置是一个重要方面，而在生物系统（动物或人类）中，将器官或器官的一部分视为组件进行类似的考虑是不可能的。工程可靠性中常用的“加速寿命测试”方法在处理人类受试者时并不适用。不过，在比较涉及不同治疗（人类、动物）或不同工程干预（系统、医疗设备）的临床试验中受试者的寿命时，处理删失观测值的方法是通用的。

2. 定义