1、临床药物开发中临床试验方法的发展与应用

临床药物开发中临床试验方法的发展与应用

1. 临床统计方法的发展趋势

近年来，尤其是过去十年，临床试验中可用的统计方法在技术和实施方面都有了快速发展。一些过去的做法现在看来可能显得有些原始或幼稚。许多新的发展与对自适应试验设计的兴趣有关，自适应试验设计涵盖了广泛的技术和应用。

1.1 自适应试验设计的潜在适应方面

• 样本量或信息要求
• 剂量或治疗方案选择
• 目标患者群体选择
• 随机分配方案

在每个类别中，从业者现在有多种不同的技术和战略方法可供考虑。

1.2 经典方法的进步

经典程序在实施的统计细节以及试验结果的分析和解释方面也取得了进展。经典方法的改进以及新型自适应和贝叶斯设计与方法的应用进展，反映了当前向个性化医疗方法转变的趋势，即寻求针对特定患者特征的最佳疗法。

1.3 不同方法的关系

将设计和方法分为经典、自适应和贝叶斯方法并非相互排斥，许多方法具有多个类别的特征。例如，组序贯设计既属于经典方法，也属于自适应方法，并且近年来在这方面也有了发展。临床试验或项目设计的某些方面，如剂量寻找或人群富集，可能包含自适应、贝叶斯或两者兼有的特征。

2. 新型方法与经典方法的关系

对新型自适应和贝叶斯方法的兴趣并不排除在许多情况下经典方法仍会被优先选择。经典方法具有最初被广泛采用的优点。正如许多作者所指出的，要充分利用这些新型方法，需要全面了解它们的特性，并客观评估它们在特定情况下的优势和相关权衡。

2.1 软件与方法发