1、临床药物试验设计与分析方法的发展与应用

临床药物试验设计与分析方法的发展与应用

1. 临床试验统计方法的发展

近年来，尤其是过去十年，临床试验可用的统计方法在技术和实施方面都有了快速的发展。过去的一些做法现在看来可能显得有些原始或幼稚。近期的很多发展与对自适应试验设计的兴趣有关。自适应试验设计涵盖了广泛的技术和应用，许多试验方面都可能进行调整，例如：
- 样本量或信息要求
- 剂量或治疗方案选择
- 目标患者群体选择
- 随机分配方案

在每个类别中，从业者现在有多种不同的技术和战略方法可供考虑。

经典方法在实施的统计细节以及试验结果的分析和解释方面也取得了进展。经典方法的改进，以及新型自适应和贝叶斯设计与方法的应用进展，反映了当前向个性化医疗方法转变的趋势，即寻求与特定患者特征相匹配的最佳疗法。经典、自适应和贝叶斯方法的分类并非相互排斥，许多方法具有多个类别的特点。例如，成组序贯设计既属于经典方法，也属于自适应方法，并且近年来在这方面也有了发展。

2. 不同方法的特点及应用

• 经典方法 ：在许多情况下，经典方法仍然是首选，因为它们具有最初被广泛采用的优点。例如，在一些传统的临床试验中，经典的统计方法能够提供稳定可靠的结果。
• 自适应和贝叶斯方法 ：虽然新型自适应和贝叶斯方法引起了关注，但要充分发挥它们的作用，需要全面了解其特性，并客观评估其在特定情况下的优势和权衡。这些方法在一些复杂的临床试验中，如需要根据试验进展动态调整的情况，具有很大的应用潜力。

3. 软件与方法发展的关系