哮喘管理中的结局指标:全面解析与临床应用
1. 哮喘结局指标概述
哮喘结局指标是评估哮喘临床状况的关键依据,涵盖患者健康状态和生理表现等多个方面。这些指标在临床试验中用于评估干预效果,在临床实践中用于评估患者病情严重程度和进展,还可用于人群评估和管理以及医疗质量评估。哮喘结局指标类型多样,包括以患者为中心的结局、生理结局、医疗利用结局和经济结局等。不同结局指标对不同群体具有不同的相关性,例如生活质量对患者更重要,而生理指标对医疗提供者更关键。
2. 患者报告结局
2.1 症状
哮喘症状是临床试验和临床实践中最常用的结局指标之一。常见监测症状包括喘息和气短,其中气短与哮喘控制和生活质量密切相关。哮喘症状通常分为白天症状和夜间症状,二者独立变化。夜间症状在哮喘严重程度和控制分类中具有重要地位,且与哮喘控制独立相关。然而,哮喘症状可能无法准确反映功能损害,单独评估症状可能低估功能损害程度。症状评估可通过每日日记或患者定期报告进行,临床试验中还常使用症状日记量表和无症状天数作为结局指标。
在儿科研究中,评估症状面临额外挑战。儿童可能无法有效向照顾者或医生传达症状,导致对哮喘严重程度的误判。照顾者比儿童更易低估肺功能受损儿童的症状,即使孩子有日常症状,父母也常报告哮喘控制良好。11岁以上儿童的父母报告症状可能存在较大误导性。
2.2 急救支气管扩张剂治疗使用情况
急救支气管扩张剂治疗使用情况常与哮喘症状相关,但也常单独评估。通常监测短效β - 激动剂的使用。对于常规使用短效β - 激动剂(如运动前)的患者,除非明确区分预防性使用和急救使用,否则急救治疗使用情况可能无法可靠替代哮喘症状。此外,对呼吸困
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