12、随机效应模型的全面解析与应用

随机效应模型的全面解析与应用

1. 随机效应模型基础

在研究中，不同研究点往往具有广泛的特征差异。以个体患者数据的荟萃分析为例，每个研究中心可视为一个独立的研究。这里的关键区别不仅在于治疗效果是否可假定为随机，更在于中心效应本身是否随机，即中心是否会对干预组和对照组的结果产生影响。严格来说，只有当中心是从中心总体中随机选取时，才应将其视为随机效应。但在实际中，这些中心通常是志愿者，他们对疾病或治疗有先验经验或特殊兴趣，因此使用随机效应模型存在一定争议。若中心数量较少（如少于 10 个），将中心建模为固定效应或随机效应可能会得出相互矛盾的结果，且随机效应模型更为保守。在这种情况下，咨询有经验的统计学家是明智之举。

2. 组水平的普通最小二乘法

Cornfield 提出“按随机化方式进行分析”的观点。由于随机化是在组水平进行的，一种简单的分析方法是计算“汇总指标”，如每组的均值，并将其作为主要结果变量进行分析。

为简化模型，除了一个虚拟变量 $\delta_i$（干预组取值为 1，对照组取值为 0）外，省略其他协变量，可得到以下公式：
$y_i = \mu + \tau\delta_i + \varepsilon_i$ （5.2）
其中，$y_i$ 是第 $i$ 组 $n_i$ 个个体的结果均值，$y_{ij}$（$j = 1, \ldots, n_i$）表示第 $i$ 组第 $j$ 个个体的结果。并且：
$Var(y_i) = \frac{\sigma_B^2}{n_i} + \sigma^2$ （5.3）

公式（5.2）是一个具有独立误差的简单模型，若每个 $n_i$ 大小相似，则误差是同质的。在组水平上，