26、分子机器人的医学应用探索

分子机器人的医学应用探索

1. 基于GUV的分子机器人学

在人造细胞中，巨型单层囊泡（GUVs）是构建高选择性传感器、具有化学反应网络的信息转换器和灵活执行器的有前途的超分子平台。基于GUV的每个功能化隔室都能与包括蛋白质、细胞、细菌甚至整个生物体的生物系统协同工作。当这些GUV被开发为构建可扩展系统的基石时，有望建立一门新的分子科学，涉及利用功能化GUV和活细胞的混合系统，用于实际的分子机器人学。

2. 人工可控核酸药物

分子机器人的目标之一是体内医学应用。能够独立思考和行动的分子机器人将能够感知体内信息、处理信息、输出诊断结果并直接连接到治疗。核酸药物是封装在分子机器人中的候选药物，具有重要的医药应用潜力。

近年来，利用寡核苷酸作为直接药物的核酸医学研究得到了积极开展。反义法和抗基因法通过与目标核酸结合并抑制转录或翻译来发挥药效。核酸的高序列特异性使得开发副作用较少的药物成为可能，针对分子机器人的医学应用是核酸医学的重要成果之一，被认为是治疗遗传疾病的有用疗法。

在核酸药物中，与目标核酸的结合力越强，对转录或翻译的抑制效果越有效。藤本实验室开发的超快光交联（UFC）技术能够在几秒钟的光照射下与目标核酸进行光交联，从而实现高效的基因表达抑制。通过脂质转染法将包含光响应人工核酸的反义核酸引入GFP - HeLa细胞并进行光照，结果在光照10秒后，GFP基因的表达成功抑制了近90%。光操作方法的光照时机也是一个优势，因为可以控制反应，并通过光照时机抑制基因表达。此外，这种光操作技术还可以通过与双链DNA交联应用于抗基因法。目前，已经成功开发了一种用于双链DNA的光诱导双双链侵入（pDDI）技术。

核酸药物治疗有望发展成