18、医学统计中的自助法与稳健标准误

医学统计中的自助法与稳健标准误

1. 自助法概述

自助法（Bootstrapping）是一种计算密集型方法，用于估计模型的参数和置信区间（CIs）。与参数方法相比，它对数据分布的假设更少。如今，自助法的实施变得更加容易，并且大多数现代计算机软件包都支持该方法。

传统的统计模型通常需要对感兴趣的估计量的抽样分布做出假设。当样本量较大时，根据中心极限定理，无论总体分布如何，抽样分布都近似正态分布，此时总体分布对均值的置信区间估计影响不大。然而，当样本量较小时，只有在假设总体分布为正态分布的情况下，才能使用 t 分布进行区间估计。如果总体分布并非正态，那么所得到的区间可能无法以指定的置信水平覆盖总体值。

自助法利用样本数据的分布信息，通过计算机从原始样本中有放回地重复抽取与原始样本相同大小的随机样本。“有放回抽样”意味着任何一个观测值都可能被多次抽取，这一点非常重要，因为无放回抽样只是对原始数据进行随机排列，许多统计量（如均值）将保持不变。自助法通过有放回抽样产生一系列值，这些值的变异性反映了如果从整个总体中重复抽样所得到的标准误（SE）。

例如，要计算均值的 95% 置信区间，可以从原始样本中有放回地抽取与原始样本相同大小的随机样本，并计算该样本的均值。重复这个过程，比如 999 次，就会得到 999 个均值。将这些均值按升序排列，第 25 个到第 975 个值就构成了均值的 95% 自助置信区间，这就是百分位数法。不过，百分位数法并非最佳的自助法，因为它可能存在偏差，可以通过一些方法进行估计和校正，如偏差校正法和偏差校正加速（BCa）法，其中 BCa 法是首选方法。

当分析涉及明确的模型时，可以使用“参数自助法”。具体步骤如下：
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