4、临床研究中的生物统计学分析方法

临床研究中的生物统计学分析方法

在药物开发的“验证”阶段，利用全部观测数据进行纵向建模，与当前“学习”阶段的普遍做法相比，能显著提高数据分析效率。这些效率提升有助于更快、更准确地决策，增强统计效力和估计精度，最终提高项目成功的概率，同时降低开发成本。下面我们将详细介绍相关的概率模型、统计估计和推断方法，以及线性回归和广义线性模型。

1. 概率与推断的基本原理

统计研究通常会区分响应变量（因变量、结果变量）和解释变量（自变量、预测变量），这两类变量都可以是定性或定量的。
- 定量变量 ：变量取列表、区间或多个区间内的数值时，称为定量或数值变量，可分为离散和连续两类。离散定量变量通常从列表中取少量或多个值，而连续变量在实践中能取大量值，理论上可取无穷多个值。临床研究中，连续响应变量的例子包括血压、白细胞浓度和体温。
- 定性变量 ：也称为分类变量，其测量尺度由一组类别组成，可分为名义和有序两类。名义分类变量的类别没有内在自然顺序，如肤色、性别、人格类型、副作用类型；有序分类变量的类别有顺序，如疾病阶段、患者状况。统计分析方法的选择取决于分类变量的分布类型。

任何统计分析的首要步骤是明确响应变量和解释变量的类型和性质，这有助于确定合适的描述性和推断性分析方法，并在需要时选择合适的模型类别。描述性分析仅依赖数据随机性假设，而推断性数据分析还依赖所考虑变量的特定分布假设。例如，对于具有连续响应的线性回归模型，正态性假设至关重要；对于逻辑回归，响应分布假设为二项分布。

1.1 概率分布

许多统计推断程序依赖特定分布假设。以下是制药数据分析中常用的概率分布