6、临床研究中的生物统计学数据分析方法

临床研究中的生物统计学数据分析方法

在临床研究中，对数据进行有效分析至关重要。下面将详细介绍几种常见的数据分析方法及其特点。

1 均值响应剖面法的局限性及分析方式

均值响应剖面法在纵向研究中存在一些问题。它往往难以识别重复测量的时间趋势，并且当时间场合和组的数量增加时，计算效率会迅速降低。若要使用均值响应剖面法分析纵向数据，可分别采用SAS中的PROC MIXED和R中“nlme”包的“gls”函数。

2 连续响应的参数曲线模型

由于响应剖面分析存在诸多限制，很多纵向研究可能无法采用该方法。而对纵向数据拟合参数或半参数曲线具有诸多优势：
- 可以用简单的多项式趋势描述平均响应随时间的变化模式。
- 将均值建模为时间的显式函数。
- 相对无缝地处理高度不平衡的设计。
- 纳入时间测量不准确的数据。

2.1 简单线性模型

在两组临床试验中，若平均响应的变化近似线性，且测量时间不一定相同，可使用以下简单线性模型：
[E(Y_{ij}) = \mu_{ij} = \beta_1 + \beta_2time_{ij} + \beta_3group_i + \beta_4time_{ij}group_i]
其中，(time_{ij}) 指第 (i) 个个体第 (j) 次时间测量的实际值，(group_i) 是时间不变的组指示变量，治疗组为1，对照组为0。(\beta_1) 是对照组的平均基线响应，((\beta_1 + \beta_3)) 是治疗组的平均基线响应，(\beta_2) 和 ((\beta_2 + \beta_4)) 分别表示对照组和治疗组平均响应随时间