3、医学统计分析：从基础概念到实际应用

医学统计分析：从基础概念到实际应用

1. 多变量分析基础

在统计分析中，区分多变量（multivariable）和多变量（multivariate）分析很重要。多变量模型是指模型方程右侧有多个变量的模型，用于评估多个变量间的关系，同时调整潜在混杂因素，只有一个结果变量，如多元线性回归。而多变量分析常用于处理纵向研究或嵌套/聚类数据，涉及多个时间点或每个聚类中有多个个体的情况，技术包括因子分析、聚类方法和判别分析。

以饮食与体重的研究为例，饮食是二元变量（标准饮食为 0，新饮食为 1），结果变量是体重。拟合模型为 Weight = b0 + b1 × Diet + Residual，其中 b0 + b1 × Diet 是模型的拟合部分，用于预测体重，假设残差近似正态分布。零假设是饮食相关系数 b1 来自均值为 0 的总体。

多变量模型的优势在于能控制混杂因素，估计暴露（E）和结果（O）之间的关系。例如在观察性研究中，年龄可能是混杂因素，可使用多变量模型估计 E 和 O 的关系，同时考虑年龄因素。还能探索不同变量在预测结果变量时的相互作用，在临床试验中探索治疗效果是否因亚组而异，也可用于预测，如根据个人特征预测肺功能。

然而，在回归中纳入协变量时需谨慎。常见错误是仅纳入与暴露有统计学显著关系的协变量。在临床试验中，正确的随机化会使治疗与协变量的关系为零，任何观察到的差异可能是偶然的。非显著协变量可能是重要的效应修饰因子，协变量可能通过与其他协变量的相互作用发挥作用，单个检验无法揭示。通常建议预先指定研究中使用的协变量，但这有时难以做到，可根据研究是解释性还是验证性来决定。

2. 探索性和验证性分析

数据分析有验证性和探索