21、药物流行病学中的生物统计方法

药物流行病学中的生物统计方法

在药物流行病学研究中，准确评估治疗效果是至关重要的，但往往会受到各种混杂因素的影响。为了更准确地估计因果治疗效果，科学家们提出了多种方法，下面我们来详细了解这些方法。

1. 倾向得分方法

倾向得分（PS）在观察性研究中用于控制混杂因素，以获得无偏的平均治疗效果（ATE）估计。
- ATE 与 PS 的关系 ：效果定义为 (Y(1) - Y(0))，平均治疗效果定义为 (ATE = E (Y(1) - Y(0)))。Rosenbaum 和 Rubin 指出，通过对 PS 进行条件设定，可以获得 ATE 的无偏估计。这里需要满足两个条件：
- 治疗分配在观察到的基线协变量条件下与潜在结果独立，即“无未测量混杂因素”假设，意味着所有影响治疗分配和结果的变量都已被测量。
- 每个患者都有非零概率接受任何一种治疗。如果某些协变量特征的患者接受某种治疗的概率为零，则无法在 PS 建模中考虑这一点。

• 变量选择 ：使用 PS 方法时，关键问题是如何选择纳入 PS 模型的变量。

  • 与暴露和结果都相关的变量（混杂因素）应纳入模型。
  • 与暴露无关但与结果相关的变量也应纳入，可降低估计暴露效果的方差且不增加偏差。
  • 与暴露相关但与结果无关（或弱相关）的变量纳入可能增加估计效果的方差且不降低偏差。
  • 遗漏可能对预测治疗分配和/或结果重要的协变量交互作用可能导致 PS 模型指定错误。