19、精准医疗：个性化治疗与患者分层的前沿探索

精准医疗中的个性化治疗与患者分层

最新推荐文章于 2025-10-01 23:00:00 发布

week9

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分类专栏： AI重塑药物研发文章标签：精准医疗个性化治疗患者分层

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精准医疗：个性化治疗与患者分层的前沿探索

1. 个性化医疗与靶向治疗

在癌症治疗领域，靶向治疗展现出了强大的实力。以乳腺癌为例，人类表皮生长因子受体 2（HER2）的扩增或过表达在某些侵袭性乳腺癌的发展和进展中起着重要作用。单克隆抗体曲妥珠单抗（商品名赫赛汀）正是以 HER2 为靶点，但它仅对 HER2 过表达的癌症有效。

另一个成功的分子靶向治疗药物是伊马替尼（诺华公司商品名格列卫），它是致癌融合蛋白 BCR - ABL 的抑制剂，而 BCR - ABL 是慢性粒细胞白血病（CML）肿瘤发生的强大驱动因素。这些例子充分展示了靶向治疗的优势。

目前，肿瘤学研究的一个主要目标是寻找在特定突变存在的情况下对癌细胞存活至关重要的基因，这一概念被称为合成致死性。例如，在存在 BRCA1 突变的乳腺癌中，PARP1 抑制就是一个例子。由于只有癌细胞具有 BRCA1 突变，所以只有癌细胞对 PARP1 抑制敏感。

近年来，功能基因组学技术（如 CRISPR）的进步对于扩大对特定基因对细胞存活“必要性”的理解起到了重要作用。许多研究实验室正在进行功能基因组学或药物筛选，以确定癌细胞的这种依赖关系。不过，这种特定的依赖关系可能并不依赖于单一的突变或异常。在某些情况下，会识别出多基因特征来预测药物敏感性，如用于预测乳腺癌化疗敏感性的 MammaPrint 和 Oncotype Dx 诊断测试，它们分别基于 70 个和 16 个癌症基因的表达谱。这种多基因特征的预测需要更多的数据和复杂的数据分析，而机器学习方法特别适合这种多基因特征/生物标志物的识别。