欧盟HTA法规提案解析

欧洲卫生技术评估监管的推进：欧盟委员会的提案

1. 背景

卫生技术评估（HTA）被定义为对卫生技术的特性及其效应进行系统评估，涵盖该技术的直接和预期效应，以及间接和非预期后果，主要旨在为有关卫生技术的决策提供信息[1]，如今在世界许多地区已广为人知[2,3]，这得益于其能够在不同层面为决策提供有价值的依据。在欧洲层面，针对建立共享的卫生技术评估方法学框架，并将其成果应用于本地情境方面的投入规模巨大，从获得欧盟第七框架计划（FP7）资助的众多项目[4]到始于2006年并持续至今的欧洲卫生技术评估网络（EUnetHTA）合作，目前正处于第三阶段联合行动（JA3），预计将于2020[5]结束。

最近，欧洲委员会于2016年启动了咨询阶段，开展了一项广泛的工作，旨在实现由中央层面监管欧洲卫生技术评估（HTA）活动的最终目标。此项工作旨在加强成员国在2020年之后的HTA合作，以回应成员国、欧洲议会及其他相关方的呼吁。2018年1月，欧洲委员会通过了一项立法提案，并将其提交给欧洲议会和理事会，目标是在2019[6]前获得通过。在此通过之后，需要3年时间才能开始实施新法规，随后是为期三年的过渡期供成员国适应。尽管未来的流程仍然较长，且可能发生变动，但值得关注该提案的五个关键要素：成立成员国HTA协调小组、开展联合临床评估、提供联合科学咨询、实施新兴健康技术项目，以及支持成员国之间的自愿合作[7]。

2. 卫生技术评估法规提案的关键要素

2.1. HTA协调小组

由成员国牵头，协调小组将负责制定年度HTA工作计划，管理成员国提名并指定进行联合评估的专家小组和HTA机构之间的整个合作过程，并批准最终的联合报告，随后由欧盟委员会发布。

2.2. 联合临床评估

药品的联合临床评估将仅限于接受集中上市许可程序的药品、新活性物质，以及上市许可扩展至新的治疗用途的现有产品。对于非药品类技术，联合临床评估将仅限于某些类别的医疗器械和体外诊断（IVD），这些器械和诊断需已经由相关专家小组（根据欧盟法规2017/745和2017/746设立）发表意见或观点，并由协调小组根据一系列预定义标准（如未满足的医疗需求、对患者的潜在影响、公共健康或卫生保健系统、重大跨境影响、全联盟附加值（例如对大量成员国的相关性）以及可用资源）选定。联合临床评估将涵盖通常基于全球证据的领域（如临床有效性、安全性），而对那些通常更依赖国家/地区背景的因素（如经济性、伦理方面、组织方面）的评估则不包括在内，可由成员国独立进行。

2.3. 联合科学咨询

联合科学咨询，也称为“早期对话”，将由协调小组根据来自健康技术开发商的建议请求进行制定。具体而言，该建议将涉及可能在未来联合临床评估中所需的数据和证据。然而，即使需要获得协调小组的批准，此项活动的最终成果也不会公开发布，仅提供给健康技术开发商，且在任何层面均不具有约束力。

2.4. 新兴健康技术

新兴医疗技术将成为协调小组年度工作计划的研究内容。其目的是开展前瞻扫描活动，以确保在早期阶段识别出预计对患者、公共卫生或卫生保健系统产生重大影响的技术。相关活动将包括与所有相关利益相关群体进行全面协商，例如技术开发商、患者组织、临床专家、欧洲药品管理局（EMA）以及医疗器械协调小组（根据欧盟法规2017/745成立）。

2.5. 自愿合作

成员国之间的自愿合作将由欧洲委员会提供支持，涉及卫生技术的非临床评估（例如经济、伦理方面、组织方面）、医疗器械的协作评估、对不属于药品或医疗器械的卫生技术的评估，以及与证据生成相关的活动，以支持卫生技术评估。

3. 考虑事项

从纸面上看，欧洲委员会提出的卫生技术评估法规提案似乎切中要害：一方面确保了卫生技术评估活动的中央协调，另一方面又为成员国留出空间，以开展进一步分析，探讨高度依赖具体情境的方面。初步看来，这可能意味着评估活动中重复现象的减少——这一众所周知的现象在医疗器械领域尤为明显，例如，在13.5年的时间跨度内，同一项技术可能产生7到22份评估报告[8]。当然，最根本的是需要一个坚实的信任基础和共享方法学，使成员国能够基于彼此的结论开展工作。该提案所设想的流程和交付成果显然植根于多年来围绕这一主题开展的最大项目——欧洲卫生技术评估网络（EUnetHTA）所进行的广泛工作。该项目总预算为2000万欧元，共有来自29个国家的81个机构参与，包括国家、地区及非营利机构[9]，很难说有哪些重要元素被排除在外。然而，故事正在撰写。细节、规则和流程必须明确定义，成员国方面的意愿将是该提案成功的关键因素。