AI助力临床试验方案生成：从入选标准到终点指标一键生成—以受试者选择为例

在医学研究中，设计临床试验往往不是一件容易的事，尤其对新手来说，更是充满挑战。经验不足可能导致方案设计出现漏洞，让研究方向不明确，甚至难以顺利推进。比如，在设定谁可以参加研究时，标准不够科学严谨，可能会影响结果的准确性；而在选择评价指标时，又容易漏掉一些关键点，导致无法全面评估研究效果。这些问题不仅让研究变得更复杂，还可能让最终结果不够理想。因此，如何更科学、更高效地设计临床试验，成为了研究者们急需解决的难题。

AI在生成临床试验方案时，有着明显的优势。首先，AI可以快速分析大量医学文献，帮助研究人员从海量资料中轻松找到关键信息。通过知识图谱，AI还能将疾病、治疗和结果之间的关系整合起来，为研究设计提供全面的参考。此外，AI通过学习FDA/EMA等权威机构的审批方案，可以为临床试验提供科学依据。目前市面上主流的AI生成工具包括DeepSeek、ChatGPT、Kimi、豆包、行学AI(http://xingxue-ai.com)等都可以为临床试验方案的生成提供助力。以下我将以H5N1流感疫苗为例演示如何使用AI工具生成临床试验方案。

比如我们要研发新型H5N1流感mRNA疫苗，需设计首次人体（First-in-Human）Ⅰ期临床试验，临床试验的主要目标为：一是评估疫苗安全性及耐受性，二是确定最大耐受剂量（MTD），最后是初步探索免疫原性

步骤1：我们在AI系统界面输入指令prompt：“ 请生成一份临床试验设计：疾病：H5N1流感，干预：mRNA疫苗（代号VX-202）， 阶段：Ⅰ期，设计类型：剂量递增（3+3设计）”

AI生成的临床试验设计如下：

这份临床试验设计虽然对各个关键方面都有所涉及，但整体较为宽泛和笼统，缺乏对具体内容的深入挖掘和针对性的建议，对于研究人员的指导作用有限。

比如我们想要了解受试者选择部分的详细信息，我们可以对指令prompt进行优化：“请生成满足以下条件的入选标准：年龄分层：18-40岁组/41-65岁组需平衡招募；排除标准需包含：3个月内接种过其他疫苗/已知免疫缺陷疾病；特殊要求：需检测基线中和抗体滴度阈值”

AI给出的受试者纳入排除标准如下：

这时我们已经得到了一份详细的关于H5N1流感疫苗期Ⅰ期临床试验中关于受试者选择的protocol，如果我们还需要对样本量进行进一步计算的话我们还可以继续对指令进行优化：“请计算一个流感疫苗Ⅰ期临床试验的样本量，需满足以下条件：

- 采用3+3剂量递增设计

- 包含3个剂量组（低、中、高）

- 每个剂量组设置安慰剂对照

- 主要终点为安全性（不良事件发生率）

- 预期不良事件发生率为20%，允许误差范围为±15% - 置信水平为95%

- 考虑10%的脱落率”

通过对Prompt的进一步优化，我们得到了AI给出的建议，总样本量需要105例，每个剂量组需要35例受试者，其中试验组和对照组各18例。这些建议能很好的为我们的临床试验方案提供参考。

通过优化指令，AI 生成的受试者选择方案更加科学精准、可量化验证且符合伦理实践，这种结构化指令优化使受试者筛选的特异性得到提升，同时该入选标准的详细程度使得其被伦理委员会质疑的概率大大降低。AI在临床试验方案生成的应用，使得方案更合理，通过率将大大提高。