23、响应自适应随机化在临床试验中的应用与考量

响应自适应随机化在临床试验中的应用与考量

1. 响应自适应随机化的功效与样本量

在随机设计中，若采用固定的预先分配比例，总样本量和各治疗组样本量都是固定的，这些数值会经过适当选择以达到所需的检验功效。而在响应自适应随机化（RAR）试验中，总样本量固定，但各治疗组样本量是随机的。因此，在规划RAR试验时，需要对样本量和功效进行特殊考量。

有三种类型的样本量：
1. I型样本量 ：对于固定分配设计，为达到特定功效所需的样本量。通过求解方程得到，必要时需向上取整。
2. II型样本量 ：平均达到特定功效所需的样本量。需考虑平均功效函数，找到满足条件的最小正整数。
3. III型样本量 ：以一定概率达到固定功效所需的样本量。可通过满足特定的两个条件来近似找到最小正整数。

以下是不同实验场景下两种随机化设计的三种样本量情况，可通过补充程序ch10.5.sas来确定：
|设计|目标分配|CRD（I型样本量）|CRD（II型样本量）|CRD（III型样本量）|ERADE（I型样本量）|ERADE（II型样本量）|ERADE（III型样本量）|
|----|----|----|----|----|----|----|----|
|(0.5, 0.4)|0.50|1030|1031|1035|1032|1033|1037|
|(0.6, 0.4)|0.50|253|254|257|255|256|260|
|(0.7, 0.4)|0.50|106|107|111|109|109|113|
|(0.