26、个性化医疗时代的临床研究：人口富集设计与相关策略

个性化医疗时代的临床研究：人口富集设计与相关策略

在个性化/精准医疗的新时代，临床研究人员面临着日益严峻的挑战，同时也迎来了独特的机遇。他们需要满足患者、支付方的需求，并应对不断攀升的卫生经济成本。以下将详细介绍人口富集设计的相关内容，包括其分类、效率以及重点关注的预测富集策略设计。

人口富集设计概述

人口富集设计在统计学文献中日益受到关注。其目的在于提高临床试验中检测有效疗法的效能和效率，特别是针对与临床疗效终点和实验治疗相关的一个或多个预测生物标志物。这些设计可分为以下几类：
- 经典设计 ：基于传统的统计方法和试验设计理念。
- 频率论自适应设计 ：根据试验过程中的数据动态调整试验方案。
- 贝叶斯自适应设计 ：利用贝叶斯统计方法，结合先验信息进行设计和分析。

生物标志物富集设计的效率

与传统的“全来者”设计相比，生物标志物富集设计的效率是一个重要的考量因素。其效率取决于以下几个方面：
|影响因素|说明|
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|生物标志物阳性人群的患病率|患病率越高，富集设计可能越有效。|
|检测方法的灵敏度/特异性|灵敏度和特异性高的检测方法有助于准确筛选人群。|
|生物标志物阳性组与阴性组的相对治疗效果|治疗效果差异越大，富集设计的优势越明显。|

预测富集策略设计

重点关注涉及预测生物标志物的设计，以提高检测有效疗法的能力。例如，通过对生物标志物的分析，筛选出更有可能从治疗中获益的患者群体，从而增加试