创新指南|制药行业如何拥抱生成式AI在新药发现与开发中突破获益

重塑医疗未来:英伟达医疗编程生态的体系化突破与临床价值实现(2025.下) 摘要: 英伟达BioNeMo框架通过硬件与算法协同创新,加速药物研发进程。其Blackwell架构的1.4TB HBM3e内存支持全原子级分子动力学模拟,将蛋白质折叠计算效率提升100倍;cuEquivariance库基于数学群论优化蛋白质结构预测,算力需求降低3倍。全球药企如诺和诺德、礼来和基因泰克已规模化部署,实现化合物筛选周期从6个月缩短至45天,并构建日均处理10亿化合物的AI算力集群。该框架还推动抗体设计(如astABpLM模型精度达89.7%)和生成式蛋白质工程突破,使新冠中和抗体研发周期从18 阅读详情

生成式AI在药物发现中的应用可加速药物研发过程,并可能降低成本。通过利用GenAI,制药公司能在早期药物发现和开发中实现更快的成果,这包括从目标识别、验证,到优化的多个环节。 AI有潜力在药物筛选和优先排序、目标识别及验证、药物-药物相互作用预测等方面带来显著影响。公司领导者需要制定合理AI策略来实施和支持这项技术,并管理其将带来的巨大组织变革。​

生成型人工智能(GenAI)的涌现为药物发现和开发的早期阶段带来了革命性的潜力。通过使用大型语言模型创造出针对特定特性定制的新型分子,不仅为药物候选提供了可能,还在药物开发的多个环节中带来了变革。

这一创新方法有望大幅度减轻药物发现传统上面临的巨额成本和时间限制,并可能开辟之前未被发掘的治疗新途径。然而,为了充分利用这些优势,制药公司的领导层需要制定出切实有效的策略来部署和支持这项技术,并应对它所带来的广泛组织变革。

1.生成型AI如何解决新药发现中的多重难题

人工智能对制药业产生了巨大影响,这一点从数字化转型的迅速推进中可见一斑。近年来,对AI技术的兴趣爆炸性增长,这得益于专注于生成型人工智能的初创企业增多、大量投资涌入以及制药公司与AI供应商之间合作的加深。其中,特别注重的是生成型人工智能解决方案的融合。

利用生成式AI在药物发现过程中的巨大潜力不容小觑,这一过程通常耗时长达十年或更久,每种成功上市的疗法平均成本高达10亿至20亿美元。生成型人工智能有望加速并减少药物发现及早期开发各阶段的成本,而这些阶段中只有10%的候选分子能进入临床试验阶段。

行业专家预见生成型人工智能将在药物发现和开发的各个环节带来明显影响,随着其更广泛的采纳和模型优化,预计将显著减少成本和缩短时间线。其潜在应用起始于药物发现的几个关键步骤,比如:

  1. 目标识别:利用深度学习算法进行虚拟筛选,预测并优先识别潜在的药物-靶标相互作用,快速锁定有吸引力的化合物,高效筛选化学数据库。同时,通过生成模型和深入的数据分析,协助寻找适合新疗法转用的现有药物。
  2. 目标验证:借助生成模型的全新药物设计,即生成具有特定属性的全新分子,可以全面探索广阔的化学空间,设计针对特定靶点或疾病的定制化合物。许多这
AI驱动药物研发:从靶点发现到III期临床试验的完整解析 人工智能在药物研发领域的应用正从概念验证走向实质突破。通过生成对抗网络和Transformer等深度学习技术,AI能够整合多组学数据,快速识别疾病靶点并设计优化候选分子。这种技术框架显著提升了研发效率,将传统需要数年的靶点发现过程缩短至数周。在特发性肺纤维化等复杂疾病中,AI驱动的多靶点策略更能应对疾病异质性挑战。以rentosertib为例,该完全由AI发现的候选药物已进入III期临床试验,其试验设计融合了患者招募预测和适应性设计等AI优化手段。AI药物研发不仅加速了候选分子的发现,还通过inClinic 阅读详情

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B. Palm", title = "Prediction as a candidate for learning deep hierarchical models of data", year = "2012",}```Contact: rasmusbergpalm at gmail dot comDirectories included in the toolbox-----------------------------------`NN/` - A library for Feedforward Backpropagation Neural Networks`CNN/` - A library for Convolutional Neural Networks`DBN/` - A library for Deep Belief Networks`SAE/` - A library for Stacked Auto-Encoders`CAE/` - A library for Convolutional Auto-Encoders`util/` - Utility functions used by the libraries`data/` - Data used by the examples`tests/` - unit tests to verify toolbox is workingFor references on each library check REFS.mdSetup-----1. Download.2. addpath(genpath('DeepLearnToolbox'));Example: Deep Belief Network---------------------```matlabfunction test_example_DBNload mnist_uint8;train_x = double(train_x) / 255;test_x = double(test_x) / 255;train_y = double(train_y);test_y = double(test_y);%% ex1 train a 100 hidden unit RBM and visualize its weightsrand('state',0)dbn.sizes = [100];opts.numepochs = 1;opts.batchsize = 100;opts.momentum = 0;opts.alpha = 1;dbn = dbnsetup(dbn, train_x, opts);dbn = dbntrain(dbn, train_x, opts);figure; visualize(dbn.rbm{1}.W'); % Visualize the RBM weights%% ex2 train a 100-100 hidden unit DBN and use its weights to initialize a NNrand('state',0)%train dbndbn.sizes = [100 100];opts.numepochs = 1;opts.batchsize = 100;opts.momentum = 0;opts.alpha = 1;dbn = dbnsetup(dbn, train_x, opts);dbn = dbntrain(dbn, train_x, opts);%unfold dbn to nnnn = dbnunfoldtonn(dbn, 10);nn.activation_function = 'sigm';%train nnopts.numepochs = 1;opts.batchsize = 100;nn = nntrain(nn, train_x, train_y, opts);[er, bad] = nntest(nn, test_x, test_y);assert(er < 0.10, 'Too big error');```Example: Stacked Auto-Encoders---------------------```matlabfunction test_example_SAEload mnist_uint8;train_x = double(train_x)/255;test_x = double(test_x)/255;train_y = double(train_y);test_y = double(test_y);%% ex1 train a 100 hidden unit SDAE and use it to initialize a FFNN% Setup and train a stacked denoising autoencoder (SDAE)rand('state',0)sae = saesetup([784 100]);sae.ae{1}.activation_function = 'sigm';sae.ae{1}.learningRate = 1;sae.ae{1}.inputZeroMaskedFraction = 0.5;opts.numepochs = 1;opts.batchsize = 100;sae = saetrain(sae, train_x, opts);visualize(sae.ae{1}.W{1}(:,2:end)')% Use the SDAE to initialize a FFNNnn = nnsetup([784 100 10]);nn.activation_function = 'sigm';nn.learningRate = 1;nn.W{1} = sae.ae{1}.W{1};% Train the FFNNopts.numepochs = 1;opts.batchsize = 100;nn = nntrain(nn, train_x, train_y, opts);[er, bad] = nntest(nn, test_x, test_y);assert(er < 0.16, 'Too big error');```Example: Convolutional Neural Nets---------------------```matlabfunction test_example_CNNload mnist_uint8;train_x = double(reshape(train_x',28,28,60000))/255;test_x = double(reshape(test_x',28,28,10000))/255;train_y = double(train_y');test_y = double(test_y');%% ex1 Train a 6c-2s-12c-2s Convolutional neural network %will run 1 epoch in about 200 second and get around 11% error. %With 100 epochs you'll get around 1.2% errorrand('state',0)cnn.layers = { struct('type', 'i') %input layer struct('type', 'c', 'outputmaps', 6, 'kernelsize', 5) %convolution layer struct('type', 's', 'scale', 2) %sub sampling layer struct('type', 'c', 'outputmaps', 12, 'kernelsize', 5) %convolution layer struct('type', 's', 'scale', 2) %subsampling layer};cnn = cnnsetup(cnn, train_x, train_y);opts.alpha = 1;opts.batchsize = 50;opts.numepochs = 1;cnn = cnntrain(cnn, train_x, train_y, opts);[er, bad] = cnntest(cnn, test_x, test_y);%plot mean squared errorfigure; plot(cnn.rL);assert(er<0.12, 'Too big error');```Example: Neural Networks---------------------```matlabfunction test_example_NNload mnist_uint8;train_x = double(train_x) / 255;test_x = double(test_x) / 255;train_y = double(train_y);test_y = double(test_y);% normalize[train_x, mu, sigma] = zscore(train_x);test_x = normalize(test_x, mu, sigma);%% ex1 vanilla neural netrand('state',0)nn = nnsetup([784 100 10]);opts.numepochs = 1; % Number of full sweeps through dataopts.batchsize = 100; % Take a mean gradient step over this many samples[nn, L] = nntrain(nn, train_x, train_y, opts);[er, bad] = nntest(nn, test_x, test_y);assert(er < 0.08, 'Too big error');%% ex2 neural net with L2 weight decayrand('state',0)nn = nnsetup([784 100 10]);nn.weightPenaltyL2 = 1e-4; % L2 weight decayopts.numepochs = 1; % Number of full sweeps through dataopts.batchsize = 100; % Take a mean gradient step over this many samplesnn = nntrain(nn, train_x, train_y, opts);[er, bad] = nntest(nn, test_x, test_y);assert(er < 0.1, 'Too big error');%% ex3 neural net with dropoutrand('state',0)nn = nnsetup([784 100 10]);nn.dropoutFraction = 0.5; % Dropout fraction opts.numepochs = 1; % Number of full sweeps through dataopts.batchsize = 100; % Take a mean gradient step over this many samplesnn = nntrain(nn, train_x, train_y, opts);[er, bad] = nntest(nn, test_x, test_y);assert(er < 0.1, 'Too big error');%% ex4 neural net with sigmoid activation functionrand('state',0)nn = nnsetup([784 100 10]);nn.activation_function = 'sigm'; % Sigmoid activation functionnn.learningRate = 1; % Sigm require a lower learning rateopts.numepochs = 1; % Number of full sweeps through dataopts.batchsize = 100; % Take a mean gradient step over this many samplesnn = nntrain(nn, train_x, train_y, opts);[er, bad] = nntest(nn, test_x, test_y);assert(er < 0.1, 'Too big error');%% ex5 plotting functionalityrand('state',0)nn = nnsetup([784 20 10]);opts.numepochs = 5; % Number of full sweeps through datann.output = 'softmax'; % use softmax outputopts.batchsize = 1000; % Take a mean gradient step over this many samplesopts.plot = 1; % enable plottingnn = nntrain(nn, train_x, train_y, opts);[er, bad] = nntest(nn, test_x, test_y);assert(er < 0.1, 'Too big error');%% ex6 neural net with sigmoid activation and plotting of validation and training error% split training data into training and validation datavx = train_x(1:10000,:);tx = train_x(10001:end,:);vy = train_y(1:10000,:);ty = train_y(10001:end,:);rand('state',0)nn = nnsetup([784 20 10]); nn.output = 'softmax'; % use softmax outputopts.numepochs = 5; % Number of full sweeps through dataopts.batchsize = 1000; % Take a mean gradient step over this many samplesopts.plot = 1; % enable plottingnn = nntrain(nn, tx, ty, opts, vx, vy); % nntrain takes validation set as last two arguments (optionally)[er, bad] = nntest(nn, test_x, test_y);assert(er < 0.1, 'Too big error');```[![Bitdeli Badge](https://d2weczhvl823v0.cloudfront.net/rasmusbergpalm/deeplearntoolbox/trend.png)](https://bitdeli.com/free "Bitdeli Badge")

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