从临床试验设计到结果:RCT的统计框架全梳理

你有没有过这种经历——

导师丢给你一个课题,说"做个RCT吧",然后你打开PubMed准备抄模板,结果发现自己连优效性试验和非劣效性试验的区别都分不清?

好不容易搞清楚了吧,样本量计算又傻眼了——文献里那个公式里的参数都是从哪来的?α=0.05好理解,但为什么有的人用0.025?主要终点选哪个?主要分析集是ITT还是PP?

别说了,我懂。

当年我第一次做RCT设计的时候,光是搞清楚"为什么要先固定α和Power再算样本量"这件事,就熬秃了半个脑袋。

今天这篇文章,就把RCT从设计到统计分析的整个统计框架,给你一次性讲透。请一定点击收藏,关注,转发!

RCT整体框架镇楼

图片

RCT统计分析完整流程

先把地基打牢:RCT的几大类型

写RCT之前,你得先想清楚一件事——你做的到底是什么类型的试验?

优效性试验:新药要比安慰剂/对照强,单侧α=0.025,常见于

目标模拟试验(TTE)在医学研究中的应用与创新 目标模拟试验(TTE)是一种利用观察性数据模拟随机对照试验(RCT)的创新方法,特别适用于传统RCT难以实施的医学研究场景。其核心原理是通过统计方法模拟理想化的RCT设计,包括明确试验定义、数据适配处理等步骤。TTE的技术价值在于解决伦理、成本和可行性问题,同时提供接近RCT的证据强度。应用场景广泛,包括药物经济学评价和罕见病研究等。川大学者团队提出的克隆-删失-加权算法体系进一步提升了TTE的可靠性和可重复性。数字孪生技术和真实世界证据(RWE)的结合为医学研究开辟了新途径。 阅读详情

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