基因治疗 | 展望生命科学新纪元 百奥利盟Bio-COI细胞与基因治疗数据一体化追溯系统为创新生物药企保驾护航

生命科学发展简史

生命科学是以生命为研究对象的科学和技术的总称，是研究生命活动及其规律的科学。纵观生命科学发展简史主要划分为三个重要阶段：描述法和比较法生物学阶段（20世纪以前主要是对自然的观察和描述，关于博物学和形态分类的研究）；实验法生物学阶段（20世纪初遗传学规律奠基人孟德尔的发现再次被验证）；分子生物学阶段（1953年DNA分子双螺旋结构模型的建立）。

在生物学史上，一般把1953年沃森、克里克建成的DNA分子双螺旋结构模型看作是分子生物学的开端。科学发展的实践也证明，他们这一创造性的发现大大地促进了生物科学在分子水平上的研究，使生物学的面貌焕然一新。发现双螺旋结构，使当代医学受益良多：分子生物学使科学家能更深入地研究基因等遗传因素在疾病发作中的作用，为设计药物提供了新的手段，同时也催生了基因诊断以及基于DNA技术的治疗新方法。用基因工程技术开发出的干扰素、胰岛素和抗体等，成为近年来增速最快的新型治疗手段。

1990年10月被誉为生命科学“阿波罗登月计划”的国际人类基因组计划启动。双螺旋发现50周年纪念日前夕，多国合作的人类基因组序列图宣告提前绘成，人体DNA中30亿个碱基的排列顺序，已经成为各国科学家免费取用的数据。

生命科学新纪元之基因治疗

随着人类对基因和基因组的深入研究，基因治疗被认为是未来医疗的重要发展方向之一。基因治疗的主要方式有基因替换、基因修饰和基因靶向治疗等。基因替换是将正常的基因导入到缺陷的细胞中，以替换有缺陷的基因，从而修复缺陷。这种方法对于许多单基因遗传性疾病是有效的，如囊性纤维化等；基因修饰则是通过转录、转译和翻译等过程调控特定基因的表达，以降低或增强其功能。这种方法的例子包括通过基因沉默治疗癌症和肝炎等疾病；基因靶向治疗是通过靶向干扰RNA或miRNA等分子，在细胞内抑制或靶向调节特定基因的表达，这种方法适用于多种疾病治疗。

1989年，美国国立卫生研究院进行了第一次成功的人类细胞核基因转移实验。1990年，成功为著名病人Ashanti De Silva进行了第一次基因修饰后，许多相关临床试验随之开展。2003年中国批准了世界上第一个基因治疗产品Gendicine，2017年中国开展首个使用CRISPR/Cas9技术治疗HIV的基因治疗临床试验，同年美国FDA批准用于治疗罕见的遗传性视网膜疾病的基因治疗。

目前，基因治疗技术主要在临床试验中进行，其临床疗效、安全性和实用性尚未得到足够的评估和认可，且