儿童非核心结合因子急性髓系白血病的疗效及预后因素分析

摘要：目的 回顾性分析比较非核心结合因子(CBF)急性髓系白血病(AML)儿童采用CAMS-2005方案及CAMS-2009方案治疗的疗效及预后的影响因素。方法 选择2005年4月至2015年12月161例初诊为非CBF-AML患儿为研究对象,根据化疗方案分为CAMS-2005方案组(n=52)和CAMS-2009方案组(n=109),对两种化疗方案疗效进行回顾性分析。结果 CAMS-2009方案组第1个疗程完全缓解率高于CAMS-2005方案组(63.3% vs 46.2%,P<0.05)。CAMS-2009方案组治疗相关病死率(11.9% vs 17.3%)、复发率(27.5% vs 28.8%)、3年总生存(OS)率(44%±5% vs 28%±6%)与CAMS-2005方案组相比差异无统计学意义(P>0.05)。第1个疗程获得完全缓解患儿的3年OS率、3年无事件生存率高于第1个疗程未完全缓解患儿(P<0.01)。结论 CAMS-2009方案较CAMS-2005方案可改善非CBF-AML患儿诱导治疗完全缓解率,第1个疗程是否获完全缓解可影响非CBF-AML患儿OS率。[中国当代儿科杂志，2020,22(5):466-472]
　　关键词：急性髓系白血病; 非核心结合因子; CAMS-2005方案; CAMS-2009方案; 疗效; 儿童;

急性白血病是儿童最常见的血液系统恶性肿瘤,其中约20%为急性髓系白血病(acute myeloid leukemia, AML)[1-2]。针对儿童AML,国际协作组目前的治疗方案主要由诱导缓解治疗、巩固强化治疗两方面组成,常用的儿科诱导治疗方案是阿糖胞苷、蒽环类药物联合其他如依托泊苷、硫鸟嘌呤等药物,巩固强化治疗主要以大剂量阿糖胞苷为主的4～5个疗程化疗,同时结合或不结合造血干细胞移植(hematopoietic stem cell transplantation, HSCT)[3]。近年来,儿童AML预后明显改善,长期生存率约为70%[4]。其中核心结合因子(core binding factor, CBF)-AML约占30%,一般预后良好,5年总生存(overall survival, OS)率可达90%[5-6]。CBF-AML诱导治疗缓解率可达90%,以大剂量阿糖胞苷为基础的巩固治疗治愈率高,且该病存在KIT受体酪氨酸激酶靶点,可使用达沙替尼等特异靶向药物联合化疗[7]。同时该病存在细胞遗传学异常,有特异分子标记可用于监测微小残留病灶、追踪疾病缓解及复发情况[8]。然而,非CBF-AML占儿童AML的大部分比例,其预后较CBF-AML差,大多为中高危组患儿,长期生存率更低[9],且仅有骨髓流式细胞学检测且无特异分子标记可监测疾病状况。目前尚无专门针对非CBF-AML患儿的疗效评估及预后危险因素的研究。因此,为进一步了解非CBF-AML患儿采用不同治疗方案的疗效及影响预后的危险因素,现对2005年4月至2015年12月本中心初诊为非CBF-AML患儿的临床特征、疗效和预后相关因素进行回顾性分析。
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