24、迈向药物发现的 Pharma 4.0：技术革新与未来展望

迈向药物发现的 Pharma 4.0：技术革新与未来展望

1. 药物发现早期阶段概述

药物发现的早期阶段是一个复杂且关键的过程。在此阶段，会利用三维细胞培养平台评估药物的适当剂量和给药方法（如口服、注射）。同时，在进入后续临床前研究阶段，将药物引入多种体内动物模型之前，会进行安全性测试。部分安全性测试会先在体外进行，虽然小鼠和大鼠等动物模型也会被使用。

目前，为了改善新合成治疗候选药物的功能特性，会结合细胞功能测定，进行结构 - 活性和计算机模拟研究的迭代循环。在药物发现早期阶段结束时，得到的候选化合物必须在类似于活细胞的条件下进行评估。

2. 传统药物发现面临的挑战与新兴技术的应用

2.1 传统药物发现的困境

药物发现研究的主要目标是找到对人体有治疗效果的药物，即能预防或治疗特定疾病的药物。传统上，研究人员会在庞大的化合物库中寻找可能成为药物的分子，然后进行多轮测试以优化成潜在化合物。然而，由于不确定哪些化学结构既具有所需的生物学效应，又具备开发成有效药物的必要品质，将有前景的化合物优化为药物候选物的过程既昂贵又耗时。而且，即使新的药物候选物在实验室测试中显示出潜力，也可能在临床试验中失败，实际上，只有不到 10% 的治疗方案能进入二期研究。

2.2 人工智能和机器学习的优势

鉴于此，专家们越来越关注新兴技术，如人工智能系统，以加快药物发现的速度并降低成本。市场研究公司 Bekryl 表示，到 2028 年，人工智能有可能为制药行业节省超过 700 亿美元。筛选新型药物候选物的化合物库规模巨大，单个研究人员几乎不可能审查所有内容，而人工智能和机器学习则能发挥重要作用。这些先进工具使研究人