39、医药市场研究中的细分与选择模型解析

最新推荐文章于 2025-11-16 10:08:04 发布

熬夜协会会长

最新推荐文章于 2025-11-16 10:08:04 发布

阅读量113

点赞数

CC 4.0 BY-SA版权

分类专栏：解密药物研发中的数据科学文章标签：医药市场研究细分模型选择模型

本文链接：https://blog.youkuaiyun.com/tcp8optimizer/article/details/151058874

解密药物研发中的数据科学专栏收录该内容

49 篇文章 ¥499.90

订阅专栏¥69.90

会员秒杀 ¥9.9 重磅福利

超级会员免费看

医药市场研究中的细分与选择模型解析

在医药市场研究领域，细分与选择模型是至关重要的工具，它们能够帮助我们更好地理解市场、预测利益相关者的决策，从而为产品开发和营销提供有力支持。

1. 细分模型基础

细分是由独特回归方程定义的、由 π 加权的组成部分。例如，一个两段式的潜在类别回归（LCR）形式如下：
[
\pi\left(\beta_{01}+\sum_{j}\beta_{j1}X_{ij1}\right)+(1 - \pi)\left(\beta_{02}+\sum_{j}\beta_{j2}X_{ij2}\right)
]
这里假设基础变量（“预测变量”）$X_j$ 相互独立，$\beta_0$ 为常数，$\beta_j$ 为回归系数。

潜在类别分析（LCA）方法相较于如 K - 均值或 CHAID 等细分方法具有多个关键优势：
- 能够轻松纳入混合模式的基础变量，无需在分析前对测量值进行标准化或分类。
- 可以（但并非必需）包含因变量测量。
- 有多种统计标准可用于确定最佳细分数量。

2. 解决方案选择标准

对一组数十个基础测量值进行细分通常会产生多个潜在解决方案，例如二、三、四、五或更多个细分。选择合适的细分解决方案需要考虑多个因素。

2.1 统计指标

LCA 细分会产生多个统计指标，为确定哪个竞争解决方案最能代表或拟合样本数据提供了很好的指导。两个最常用的指标是赤池信息准则（AIC）和贝叶斯信息准则（BIC）。使用这些指标时，值越小表示解决方案越好。LCA 模型依赖于最大似然估计，通过向模型添加额外参数（细分）可以增加似然性，但这很容易导致数据过拟合。AIC 和 BIC 都会根据估计参数的数量对模型拟合评估进行惩罚，估计的参数越多，惩罚项越大。近似证据权重（AWE）是评估一组竞争 LCA 模型的另一种方法，它综合了数据 - 模型拟合信息以及细分（错误）分类信息，以确定最佳细分数量。

2.2 管理影响

一个好的细分不仅要考虑上述统计指标，还需要基于多个主观判断因素。常见的主观因素包括：
- 细分数量 ：细分数量通常是首先要评估的主观标准。只包含两个细分的解决方案可能无法提供足够的市场粒度，而包含八个细分的解决方案可能过于复杂，不利于营销人员开发特定细分的营销材料。在医药市场研究中，一个有吸引力的解决方案通常有 3 - 6 个细分。
- 细分规模 ：细分规模也是一个重要标准。非常小的细分（占研究市场的 <10 - 15%）可能投资回报率过低，而非常大的细分（占市场的 >35 - 40%）可能存在问题，可能与整个市场没有显著差异，或者可能包含子细分，意味着解决方案本身并不理想。不过，在某些情况下，小或大的细分可能对成功的解决方案并无不利影响。
- 细分组成 ：细分组成与研究定义的样本框架和市场相关。在医生研究中，按专业划分细分可能很有吸引力；在患者细分中，按疾病严重程度或既往治疗划分细分可能更合适。也有成功的细分是基于受访者报告的态度和/或行为进行分组的。决定细分组成是否成功取决于管理层如何制定营销材料和策略。通常建议生成具有不同细分组成的候选解决方案，以促进与管理层的讨论，从而选择最有价值的细分解决方案。
- 细分概况 ：仔细检查所有基础指标的细分概况是选择细分解决方案的关键步骤。概况是每个细分和每个解决方案整体的基础集所有响应的均值、中位数和比例的总结。管理层和营销人员通常对细分“应该”是什么样子有自己的看法，审查一组解决方案的概况可以帮助分析师和团队确定每个细分的特征，并决定哪个候选解决方案最符合研究目标。
- 解决方案可重复性 ：在选择解决方案时，还需要考虑能否准确再现或预测研究样本之外的细分成员资格。在医药市场研究中，常用的方法有态度算法和行为算法，最终选择哪种方法通常取决于可用于开发细分的数据。

2.3 态度算法

基于主要调查数据开发的所有细分都可以且应该产生态度算法。态度算法可以根据个人对原始调查工具中一组项目的回答来分配细分成员资格。一些态度工具可用于后续研究的细分招募，也可用于在线定量研究，还可以编程到公司或产品网站中。偶尔也会为医药销售代表开发此类算法。开发态度算法的步骤如下：
1. 分析师与研究团队共同确定一组适合项目内容的候选调查项目。
2. 确定算法中所需项目的数量，通常为三、五或十个项目。
3. 常用逐步判别函数分析或多项逻辑模型来确定最佳预测项目子集。
4. 确定候选模型后，进行交叉验证以确保其在样本外的功能。

2.4 行为算法

当有处方或索赔数据等二级数据时，可以使用它们创建行为算法。这些算法仅基于二级数据构建，不包含调查工具中收集的主要数据。行为工具最常用于医生研究，当有与调查受访者相关的处方数据时，这些模型可以在不获取个人对调查项目的响应的情况下分配细分成员资格。算法可以通过各种机器学习、回归或其他技术构建。

下面用一个 mermaid 流程图展示细分解决方案选择的大致流程：

graph LR
    A[开始细分] --> B[生成多个潜在解决方案]
    B --> C{选择标准}
    C --> D[统计指标评估]
    C --> E[管理影响评估]
    D --> F{统计指标合适?}
    E --> G{管理因素合适?}
    F -- 是 --> H[考虑态度或行为算法]
    G -- 是 --> H
    F -- 否 --> B
    G -- 否 --> B
    H --> I[确定最终解决方案]

3. 选择模型基础

选择模型为预测和分析决策提供了数学框架，其理论基础来自效用理论和随机效用最大化。这些模型假设经济决策旨在最大化个人利益，用一个潜在的实值测量（称为效用）来捕捉个人利益的排序，并且效用具有随机成分。在每次决策时，主体选择从随机效用分布中抽取值最大的选项。随机分布的选择以及对效用有贡献的解释因素决定了选择模型的设计和形式，以及用于估计模型的实验设计。

在医药市场研究中，选择模型适用于医生的治疗决策、监管机构的准入决策、支付方的覆盖决策以及患者的请求和依从决策。得到的模型为预测销售和为产品开发决策提供了预测框架，对潜在效用函数的分析有助于深入了解利益相关者的决策过程。

4. 选择模型的目标

医药市场研究在产品开发和营销过程的几个关键节点利用选择模型。

4.1 目标产品概况（TPP）开发

TPP 开发需要了解监管环境和最大的临床需求领域。与监管机构的讨论以及现有的监管要求和先例将决定 TPP 的大部分内容。监管决策的性质、难以接触监管机构以及监管决策的相对不频繁性使得联合分析和离散选择分析不太适合用于此。TPP 的关键组成部分（主要终点）很可能在决策研究之前就已确定。选择模型在产品有多个可解决的患者群体时，能最好地用于识别需求，并确定在临床实践中重要但并非通过监管门槛所必需的属性。

选择模型可以识别对医疗治疗或特定医疗治疗属性需求最大的患者。这些信息有助于决定是否将目标标签限制在更大可解决人群的子集中，或者在治疗可能对多种疾病有临床益处时确定适应症的优先级。通过估计患者属性对效用的贡献，选择模型可以量化产品在哪些患者中被认为具有最大益处。患者属性与治疗替代方案属性之间的交互项可以量化医疗治疗的哪些特定属性在不同患者中具有不同的感知益处。

指导 TPP 中属性纳入的选择模型有两个常见目标：确定应纳入 TPP 的元素，以及为产品驱动处方提供成就阈值信息。联合分析和离散选择模型通过效用函数中的属性重要性和预测使用决策提供有关这些决策的信息。属性重要性度量描述了哪些属性对产品效用影响最大，预测份额和效用函数的形状可以为选择成就阈值提供信息。

4.2 患者概况/驱动因素

在为产品创建 TPP 后，药物开发者必须了解该产品的市场。他们需要知道市场中有哪些患者和医生，以及这些人的需求。此类选择模型将较少关注产品属性对治疗决策的影响，而更多关注患者和医生的属性以及利益相关者属性与产品属性之间的相互作用。这导致需要更大的样本量，因为这些属性通常无法通过实验设计进行控制。

为了识别市场，效用函数需要包含患者和提供者属性。这可以通过调查医生并征集患者病例来实现。医生会填写患者病例表格，描述近期病例。在典型的 45 - 60 分钟调查中，医生预计会提供四到五个病例。在某些情况下，可以在选择任务中使用模拟患者病例，但将患者病例的细微差别简化为简单概况通常是不可能或不明智的，因为医生考虑的许多因素无法以这种方式表示。医生会针对每个患者病例在产品属性或市场场景的不同变化下做出单独的选择决策。提供者和患者的属性可以直接纳入效用函数，或者通过估计混合或混合模型并分析按患者或提供者属性划分的效用函数和预测选择的分布来纳入。这使研究人员能够描述表示有兴趣使用该产品的人群，以及确定对客户品牌/产品组合最有机会的人群特征。

为了识别市场的驱动因素和需求，可以使用与 TPP 开发相同的属性重要性和部分价值度量来衡量总体驱动因素。为了评估特定市场子集的驱动因素或与特定需求相关的患者/提供者特征，效用函数需要包含患者/提供者属性与产品属性之间的交互项。这允许计算特定市场子集的重要性度量，并分析不同市场子集之间重要性的差异。混合和混合模型可以评估不同市场子集之间效用函数的差异，但必须注意潜在变量或随机效应分布的假设。例如，在混合模型中，不同市场子集之间效用参数的差异表明效用参数可能不是正态分布的。

4.3 其他应用

离散选择模型的结果还可以为营销和市场研究之外的业务目标提供信息：
- 收入预测 ：可以使用陈述的预期使用预测来预测产品的峰值使用情况。这需要将选择任务中的使用（偏好份额）转换为实际使用（市场份额）。这种转换应考虑研究中未实现的现实世界产品准入限制以及调查受访者对新产品的普遍过度热情。一般来说，市场份额应该在偏好份额的 33% 到 80% 之间。与其他产品更相似的“Me - too”产品以及准入要求繁琐的产品市场份额会较低。
- 回顾性医学研究 ：在回顾性医学研究中，分析需要纠正非随机治疗选择。离散选择模型可以预测给定患者接受特定治疗的概率，这些预测称为倾向得分。分析师可以通过类似于样本加权的方法，用倾向得分的倒数对数据进行加权，以重现与随机治疗相当的结果。倾向得分还可以用于病例对照研究中匹配治疗和对照病例，或通过将倾向作为自变量纳入回归分析进行调整。
- 健康经济研究 ：健康经济研究利用离散选择模型评估不同健康状态的效用，这些效用被称为质量调整生命年（QALYs），反映了特定健康状况下一年生命相对于健康状态下一年生命的相对效用。离散选择模型允许从更具体的决策中引出相对效用。受访者可以在处于负面健康状态多年或接受一种可以完全消除负面健康状态但有一定死亡概率的程序之间进行选择（标准赌博任务），或者在处于负面健康状态多年或在健康状态下生活较少年数之间进行选择（时间权衡任务）。在这两种情况下，简单的离散选择模型可以得出确定与负面健康状态相关的质量调整的效用函数。

5. 选择模型形式

为了设计离散选择或联合实验，必须选择选择模型的形式。不同形式的选择模型具有不同的属性，会影响抽样、实验设计和分析。选择模型的形式应反映决策过程的属性，不同的选择模型对响应选项之间的替代模式和决策者之间的偏好差异有不同的假设。

5.1 数学基础

选择模型从一组预测变量 $x$ 和一个从概率分布 $f(\epsilon)$ 中抽取的随机成分 $\epsilon$ 预测离散结果 $y$。$x$ 可能包括选择替代方案的属性、决策者的属性或决策所处环境的属性。$y$ 从一组替代方案 $S$ 中取值，$S$ 必须是有限的、完全穷尽的且相互排斥的。$\epsilon$ 捕捉决策过程中的所有随机变化以及未观察到的来源的贡献。

对于所有 $s \in S$，定义函数 $U_s(x, \epsilon)$，使得：
[
y = s \Leftrightarrow \forall t \in S, t \neq s; U_s(x, \epsilon) > U_t(x, \epsilon)
]
选择概率为：
[
P(y = s|x) = \int_{\Sigma_0} f(\epsilon)d\epsilon, \quad \Sigma_0 \subset \Sigma \text{ 且 } \forall t \in S, t \neq s; U_s(x, \epsilon) > U_t(x, \epsilon)
]
函数 $U_i$ 称为选择替代方案 $i$ 的效用。假设决策者选择能为自己提供最大利益的选项，$U_i$ 表示决策者选择选项 $i$ 所获得的净利益。$x$ 中每个属性对效用函数的贡献称为该属性的部分价值。由于模型只关心效用的相对大小，因此该度量是无单位的，效用的绝对大小没有意义。在本文讨论的所有模型中，$U$ 将是线性的，形式为 $U_i = B_ix_i + \epsilon_i$。

5.2 Logit 和多项 Logit 模型

最常见的选择模型是 Logit（$|S| = 2$）和多项 Logit（$|S| > 2$）。当 $f(\epsilon)$ 是 $|S|$ 个独立同分布的极值分布时会出现这些模型：
[
f(\epsilon) = \prod_{s \in S} e^{-\epsilon_s}e^{-e^{-\epsilon_s}}
]
由于效用函数可以任意缩放，并且对于所有 $s \neq t$，$\epsilon_s$ 与 $\epsilon_t$ 相互独立，不失一般性地，假设该分布的均值为 1，方差为 $\frac{\pi^2}{6}$。这种分布的选择使得选择概率具有简单的封闭形式：
[
P(y = s|x) = \frac{e^{B_sx_s}}{\sum_{t \in S} e^{B_tx_t}}
]
Logistic 和多项 Logistic 模型对替代模式施加了严格的约束，即无关选项独立性（IIA）。通过考虑选择概率的对数优势比可以证明这一属性。

下面用表格总结不同选择模型的特点：
| 模型类型 | 适用情况 | 特点 |
| ---- | ---- | ---- |
| Logit 模型 | $|S| = 2$ | 选择概率有简单封闭形式，施加 IIA 约束 |
| 多项 Logit 模型 | $|S| > 2$ | 选择概率有简单封闭形式，施加 IIA 约束 |

通过以上对细分与选择模型的详细解析，我们可以看到这些模型在医药市场研究中的重要性和广泛应用。合理运用这些模型和方法，能够帮助医药企业更好地了解市场、制定产品策略，从而在竞争激烈的市场中取得优势。

6. 选择模型的应用案例分析

为了更直观地理解选择模型在医药市场研究中的应用，下面我们通过一个具体案例进行分析。

假设一家医药公司正在研发一种新型抗癌药物，在产品开发过程中，他们运用选择模型来指导决策。

6.1 TPP 开发阶段

在 TPP 开发阶段，公司使用选择模型来确定应纳入 TPP 的关键属性。通过对医生和患者的调查，收集了关于药物疗效、副作用、给药方式、价格等属性的数据。利用多项 Logit 模型分析这些数据，发现药物的疗效和副作用对产品效用影响最大。因此，公司将提高疗效和降低副作用作为 TPP 的关键目标，并确定了相应的成就阈值。

例如，模型分析显示，当药物的有效率提高到 70% 以上，且严重副作用发生率降低到 10% 以下时，产品的市场接受度将显著提高。基于此，公司在研发过程中重点关注这两个方面的改进。

6.2 患者概况/驱动因素分析阶段

在确定 TPP 后，公司需要了解目标市场的患者概况和驱动因素。通过调查医生并征集患者病例，将患者和医生的属性纳入效用函数。分析发现，年龄、性别、疾病分期等患者属性与产品属性之间存在显著的交互作用。

例如，对于年轻患者，他们更关注药物的给药方式是否方便，而对于老年患者，副作用的影响更为重要。根据这些发现，公司可以针对不同患者群体制定个性化的营销策略，提高产品的市场竞争力。

6.3 市场预测与策略制定阶段

利用选择模型的预测结果，公司进行了收入预测。通过将偏好份额转换为市场份额，考虑到现实世界的产品准入限制和患者的接受程度，预测了产品在不同市场细分中的销售情况。

例如，预测显示该药物在特定癌症类型的患者中市场份额可达 40%，公司据此制定了相应的生产计划和市场推广策略。同时，在回顾性医学研究中，使用倾向得分对数据进行加权，以纠正非随机治疗选择的影响，为产品的疗效评估提供更准确的结果。

7. 细分与选择模型的综合应用流程

细分与选择模型在医药市场研究中通常是综合应用的，下面用 mermaid 流程图展示其大致流程：

graph LR
    A[市场研究启动] --> B[数据收集]
    B --> C[细分模型应用]
    C --> D[生成细分解决方案]
    D --> E{选择合适细分方案}
    E -- 是 --> F[选择模型应用]
    E -- 否 --> C
    F --> G[确定关键属性和目标]
    G --> H[产品开发与优化]
    H --> I[市场推广与销售]
    I --> J[数据反馈与评估]
    J --> K{是否需要调整}
    K -- 是 --> C
    K -- 否 --> L[持续监测与改进]

这个流程展示了从市场研究启动到产品持续监测与改进的整个过程。首先进行数据收集，然后应用细分模型生成多个细分解决方案，选择合适的细分方案后，应用选择模型确定关键属性和目标，指导产品开发与优化。在市场推广与销售过程中，收集数据进行反馈与评估，如果需要调整，则重新回到细分模型应用阶段。

8. 模型选择与注意事项

在实际应用中，选择合适的细分与选择模型至关重要。以下是一些选择模型和应用过程中的注意事项：

8.1 模型选择

细分模型 ：如果数据包含混合模式的基础变量，且不需要对测量值进行复杂的预处理，LCA 方法是一个不错的选择。如果数据具有明显的聚类特征，K - 均值等传统聚类方法也可以考虑。
选择模型 ：Logit 和多项 Logit 模型是最常用的选择模型，适用于大多数情况。但如果数据不满足无关选项独立性（IIA）假设，可能需要考虑其他更复杂的模型，如嵌套 Logit 模型或混合 Logit 模型。