22、药物流行病学中的因果推断

药物流行病学中的因果推断

1. 引言

因果推断框架可用于量化随机和非随机环境中的因果效应。在药物流行病学研究中，许多研究缺乏能进行因果推断的随机干预。对于非随机干预，有重要且有意义的因果问题需要解决。尽管在这种情况下进行因果推断更具挑战性，但识别假设、考虑研究设计并调整分析中的偏差来源，可使研究设计更有意义，并使用已知局限性的方法来估计因果效应。因果推断方法可用于量化药物对健康结果的因果效应。

因果效应是指干预、治疗或暴露导致随后的健康结果。例如，处方药物等干预措施可能导致后续健康结果的发生。相比之下，关联意味着暴露能有意义地预测结果。为了确定因果效应，可以解决研究设计、分析或两者中的偏差来源。结构偏差的三个来源是混杂、选择偏差和测量误差。通过这种方式，我们有了一个区分关联和因果关系的框架。确定关联何时为因果关系可以提供更有力的证据，以及加强干预措施和为政策提供信息所需的信息。

反事实或潜在结果是提高因果推断严谨性的有用框架。例如，当患者服用阿司匹林时，患者将头痛的缓解归因于阿司匹林，假设是如果没有服用阿司匹林，头痛就不会缓解。同样，当高胆固醇患者服用他汀类药物时，我们假设是他汀类药物使他们的胆固醇降至正常水平，即如果没有服用他汀类药物，胆固醇水平将保持有害的升高状态。

许多健康结果研究中的研究问题最终都关注因果关系，以提供改善处方实践、提供黑框警告并最终改善患者健康的证据。因果推断方法学领域广泛，包括从计算机科学家到流行病学家等一系列学科，其应用包括计量经济学和实施科学等学科。

2. 大健康数据的挑战

与临床试验和前瞻性队列研究相比，使用行政索赔数据和电子健康记录（EHR）的最大优势是方便和样本量大，这可以提高估计