临床试验评价指标解析

一、主要疗效终点

1.1 生存类终点

1.1.1 总生存期 (OS)

• 定义：随机至全因死亡的时间

• 统计方法：Kaplan-Meier, Cox模型

• 优势/局限：金标准，无测量偏倚；但需大样本长随访

1.1.2 无进展生存期 (PFS)

• 定义：随机至疾病进展/死亡的时间

• 统计方法：同上

• 优势/局限：敏感、不受后续治疗影响；但评估易受主观性干扰

1.1.3 客观缓解率 (ORR)

• 定义：肿瘤缩小≥30%的患者比例 (RECIST标准)

• 统计方法：精确二项置信区间

• 优势/局限：快速评估活性；不反映生存获益

1.2 症状/功能终点

1.2.1 症状缓解率

• 适用领域：疼痛、哮喘

• 量表实例：VAS疼痛评分, ACQ-7

• 分析要点：需定义最小临床重要差异(MCID)

1.2.2 患者报告结局(PRO)

• 适用领域：生活质量

• 量表实例：EQ-5D, SF-36

• 分析要点：避免研究者评估偏倚

1.2.3 功能状态

• 适用领域：心衰、关节炎

• 量表实例：NYHA分级, HAQ-DI

• 分析要点：有序分类变量需非参数检验

二、复合终点

2.1 硬终点复合