来那度胺 aml-eto

结合 AML1-ETO 阳性急性髓系白血病（AML）的治疗场景，来那度胺的核心价值是 “化疗 / 移植后清除微小残留病（MRD）、促进融合基因转阴、降低复发风险”，尤其与干扰素联合时疗效显著，以下是结构化核心信息总结：

一、核心定位（AML1-ETO 阳性患者的适用场景）

治疗阶段	核心作用	推荐组合
化疗后完全缓解（CR）但 MRD 阳性	清除残留白血病细胞，推动 AML1-ETO 转阴	来那度胺 + 干扰素 -α（首选）
异基因移植后 MRD 阳性	增强移植物抗白血病（GVL）效应，预防复发	来那度胺 + 干扰素 / 供体淋巴细胞输注（DLI）
老年 / 不耐受强化疗的 MRD 阳性	温和维持治疗，避免疾病进展	来那度胺 + 低剂量去甲基化药物

二、疗效关键数据（针对 AML1-ETO 阳性患者）

1. 融合基因转阴率：联合干扰素时达 50%-85%（单药仅 20%-30%），显著高于单一药物；
2. 起效时间：2-3 个月可见 AML1-ETO 定量下降，4-6 个月多可转阴；
3. 长期获益：转阴后巩固治疗 3-6 个月，1 年无复发生存率（RFS）70%-80%，2 年复发率＜20%；
4. 国产 vs 原研：疗效完全等效（均通过一致性评价），转阴率、复发风险无差异。

三、作用机制（针对 AML1-ETO 的特异性）

1. 激活 T/NK 细胞，精准杀伤表达 AML1-ETO 融合蛋白的残留细胞；
2. 直接抑制 AML1-ETO 融合基因转录，诱导白血病细胞凋亡；
3. 下调白血病干细胞（LSC）的自我更新基因，从根源减少复发；
4. 与干扰素协同：增强免疫杀伤效率，提升转阴率（1+1＞2）。

四、用药方案与注意事项

项目	具体细节
推荐剂量	10-15mg / 天，口服，每 28 天为 1 周期（前 21 天服药，后 7 天休息）
疗程	6-12 个月（转阴后巩固 3-6 个月）
核心副作用	血小板减少（40%-60%）、中性粒细胞减少、乏力、腹泻（多为轻度至中度）
监测重点	每 2 周查血常规，每 2-3 个月查 AML1-ETO 融合基因定量、肝肾功能
剂量调整原则	血小板＜50×10⁹/L 或中性粒细胞＜1.0×10⁹/L 时，减量至 10mg / 天或暂停用药

五、核心总结

来那度胺是 AML1-ETO 阳性患者 MRD 维持治疗的核心药物，需与干扰素等联合使用以最大化疗效，国产版本性价比极高（医保集采后自付成本低），适合长期治疗。其核心优势是 “精准清除残留 + 低毒耐受”，可显著降低复发风险，且副作用可防可控，是该亚型患者缓解后巩固治疗的优选方案。