儿童白血病持续缓解预测研究
1. 研究背景与目标
在儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)的治疗中,准确预测治疗结果对于制定个性化治疗方案至关重要。本研究旨在运用多元统计方法,辅助医生进行预后评估,具体目标是筛选出对儿童ALL治疗结果最具预测性的变量,并比较逻辑回归、判别分析和分类树等方法在预测儿童白血病持续缓解方面的效率和实用性。
2. 研究对象
研究收集了114名新诊断白血病儿童的资料,这些儿童年龄在6个月至15.5岁之间,其中女孩43名,男孩71名。这些患者被分为不同的风险组进行治疗:
- BFM风险组(33名患者) :分为标准风险(SR)和高风险(HR)两组。SR组采用类固醇前期治疗(泼尼松 - PRED)和甲氨蝶呤(MTX)鞘内注射,缓解诱导阶段使用PRED、长春新碱(VCR)、柔红霉素(DAUNO)和L - 天冬酰胺酶(L - Asp)等;HR组则在此基础上增加了地塞米松(DEXA)等药物的再诱导治疗。随访时间为0至3121天(中位数为1154天),无事件生存期(EFS)为0至3088天(中位数为935天),8年后EFS率为0.51。
- NOPHO风险组(81名患者) :分为标准风险(SR)、中间风险(IR)和高风险(HR)三组。不同风险组的治疗方案有所不同,如SR组使用PRED、VCR、阿霉素(ADR)和L - Asp等,IR组用DAUNO替代ADR并延长诱导期,HR组使用PRED、DEXA等多种药物。观察时间为4至7052天(中位数为3428天),EFS为0至7015天(中位数为2221天),8年后EFS率为0.5。
研究考虑了21个预测变量,具体信
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