“光遗传学治疗晚期视网膜色素变性”，9月6日星明优健执行总裁孙思睫博士直播分享

视网膜色素变性 （Retinitis pigmentosa，RP） 是一种进行性、单基因遗传的神经退行性致盲疾病，由超过71个不同的基因突变引起，并影响着全球超过200万人。视网膜色素变性会破坏视网膜的感光细胞，可能导致患者完全失明。

现阶段有很多针对视网膜色素变性的热门基因疗法正在进行中，但绝大多数的基因治疗都只针对特定的基因突变，而造成视网膜色素变性的基因突变类型有百余种，因此通过单基因治疗，获益人群非常有限。此外，现阶段的基因检测技术尚不能100%确定致病突变基因，而终末期视网膜色素变性患者，视网膜光感受器细胞大量凋亡，可能不具备接受针对性基因治疗的条件。

光遗传学基因疗法在近年来的基因治疗研究中，一直是一个热门的话题，其设计原理是将编码光敏蛋白的基因片段递送到特定的视网膜细胞，刺激目标细胞以感测光信息，并传递到大脑的视觉处理中心。该方法能够绕过可能在视网膜变性中死亡的感光细胞。

2022年7月27日，根据中国临床试验注册中心官网显示，星明优健光遗传学基因治疗药物（UGX-06）注册了临床试验，该研究旨在评估UGX-06通过单次玻璃体腔注射治疗晚期视网膜色素变性患者的安全性和耐受性以及初步疗效。

聚焦眼科基因治疗，由谈思生物举办的T-Bio谈思生物医疗直播课本期特别邀请星明优健执行总裁孙思睫博士在9月6日19:30-20:30为大家带来“光遗传学治疗晚期视网膜色素变性”话题分享，敬请期待！（详情关注“谈思生物”）

嘉宾简介

孙思睫 博士

星明优健 执行总裁

星明优健执行总裁。中国科学技术大学学士，美国华盛顿大学博士。曾在先后在美国华盛顿大学和Fred Hutchinson癌症研究中心从事科学研究和新药研发工作。具有十多年病毒学和组织工程学的研发经验，在Nature Communications, Journal of Experimental Medicine等国际顶尖杂志发表学术论文近20篇；主持和参与美国多项科研基金。

直播时间

9月6日19:30-20:30

演讲话题

光遗传学治疗晚期视网膜色素变性

演讲摘要

1. 眼科基因治疗的现状与未满足的临床需求

2. 光遗传学在感光细胞退行性疾病中的应用原理与优势

3. 星明优健在光遗传学基因治疗中的进展介绍

关于星明优健

星明优健(UgeneX Therapeutics)是一家专注于开发治疗眼科疾病创新药物的生物医药科技公司。传统的基因治疗手段通过导入正确表达的基因片段，纠正患者表达功能缺失或错误的基因，因此必须作用于疾病原发的细胞类型，要求必须在感光细胞发生大面积凋亡之前给予治疗，对于治疗时机的要求较高，且通常只能延缓疾病进程。星明优健开发的新型基因治疗策略 – 光遗传学和视神经再生 –能够使因感光细胞凋亡导致的失明患者具有恢复光感的潜力，或使重度视力丧失的患者部分恢复视敏度。