宜明细胞刘双生“细胞和基因治疗研发注册管理和法规监管趋势”

近年来国内外细胞和基因治疗产业发展迅速，新技术、新应用、新成果不断涌现，在恶性肿瘤、再生医学等多种疾病领域显示出巨大的应用潜力。世界上很多国家和地区均将细胞和基因治疗作为生物医药领域重点支持和发展方向。我国“十四五”规划中，基因与生物技术被确定为国家七大科技前沿攻关领域之一，同时，基因技术被列为需要提前谋划布局的前沿科技和产业变革领域。

我国已成为世界上细胞和基因治疗临床研究数量最多的国家之一,未来必定引领CGT产品研发、注册、市售市场并占领临床应用技术前沿。细胞和基因治疗作为生命科学研究最前沿的应用技术领域，对监管政策和技术评价体系提出了很高的要求。

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但是由于我国早期对细胞和基因治疗产品的监管政策不够明晰，行业内对细胞和基因治疗产品的属性如何认定、新产品如何转化为临床应用等存在较大的争论和迷茫，这在一定程度上阻碍了GCT行业可持续健康发展。

为提高药品监管科学水平，国家药品监督管理局在2019年4月启动中国药品监管科学行动计划，首批9个重点研究任务中纳入了“细胞和基因治疗产品技术评价与监管体系研究”，体现出国家药监局对细胞和基因治疗为代表的新兴生物医药产业发展，以及相关监管和评价体系建设的高度重视。2019年底发布了《GMP附录-细胞治疗产品》（征求意见稿），这成为了引领我国细胞基因治疗产品行业进步的指南针。

图片来源于国家药品监督管理局官网

如何在GMP系统下生产用于CAR-T的慢病毒载体以及用于基因治疗的腺相关病毒、腺病毒等载体；如何基于CAR-T产品无法除菌过滤的工艺特点，在绝对隔离A级环境下，完成病毒的除菌过滤和分装并加以证明其合规性；如何从工艺过程控制上证明最终出厂产品是无菌的，均是免疫治疗产品能否通过IND申报，并最终上市的关键。

基因治疗产品的生产过程是复杂而昂贵的，需要专有的厂房设施和设备，更加需要丰富的商业化病毒包装经验和雄厚的技术储备。企业自建厂房需要大量的固定资产投入，还要面临工艺放大等技术难题，这无疑会增加投入成本，延迟上市时间。故此，基于质量源于设计（QbD）与共享病毒、细胞研发技术平台是当前基因及细胞治疗药物注册、商业化生产的产业技术平台，具有资质的CDMO专业公司应运而生。

宜明细胞

宜明(北京)细胞生物科技有限公司(简称:宜明细胞)成立于2015年10月，是一家致力于以AAV载体为代表的基因和细胞治技术的开发和应用、能够为基因治疗产业化提供整体解决方案的研发生产型生物技术公司。公司邀请了GMP体系专家进行GMP体系建设，全方位确保生产用的质粒、病毒等产品符合基因治疗 IND申报及新药申报的GMP法规要求，降低新药研发的成本、加快新药上市的进度。

宜明细胞具备前瞻性、规模化的细胞和基因治疗公共服务平台，从厂房设计到运营完全符合新版GMP附录——生物制品规范要求，为细胞和基因治疗药物研发、生产各阶段 提供一站式CDMO服务。提供GMP质粒、AAV、慢病毒、腺病毒、溶瘤病毒等病毒载体以及细胞和基因治疗的药物开发服务；支持工艺开发、质量检测，满足早期研究、IND申报、临床试验I/II期和产品商业化的需求；提供一站式CDMO整体解决方案，包含从小试、中试规模到临床试验的工艺开发和应用，帮助实现从临床试验到商业化应用。

T-Bio谈思生物医疗直播

聚焦细胞和基因治疗产品研发注册监管，由谈思生物举办的T-Bio谈思生物医疗直播课本期特别邀请宜明细胞生物科技有限公司质量总裁刘双生在5月31日19:30-20:30为大家带来“细胞和基因治疗研发注册管理和法规监管趋势”的精彩分享！

嘉宾简介

刘双生，宜明细胞生物科技有限公司质量总裁，中国医药教育协会制药技术专业委员会常务委员，CFDA高研院特聘讲师，医药工程高级工程师，30 余年生物制品管理经验，曾经在国内多家药企担任生产、质量的高管等各管理岗位，现任宜明细胞质量总监，从事CGT药物研发、注册的体系构建与监管。

直播时间

5月31日19:30-20:30

演讲主题

细胞和基因治疗研发注册管理和法规监管趋势

内容预告

本次课题我们将从生物制品研发注册最新法规的合规性以及监管体系进行解析、探讨。